Ivacaftor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) für die Behandlung einer speziellen Form der zystischen Fibrose zugelassen.

Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) kann für die Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose eingesetzt werden, die eine spezifische G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR)-Gen aufweisen.

Ivacaftor soll die CFTR-Kanäle auf der Zelloberfläche länger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen zu verbessern. Eine Mukoviszidose wird durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine aufgrund von Mutationen des CFTR-Gens hervorgerufen. Fehlen CFTR-Proteine kommt es zu einem gestörten Salz- und Wassertransport durch Zellmembranen u. a. in der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von unnormal zähem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Lungenschädigung hervorrufen kann. Bei Mukoviszidosepatienten mit einer Durchlassfunktionsstörung sind zwar CFTR-Proteine an der Zelloberfläche vorhanden, diese funktionieren jedoch nicht richtig. Die häufigste Form dieser Durchlassfunktionsstörung wird durch die G551D-Mutation verursacht. Etwa vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten, d. h. rund 1.000 Menschen in Europa, sind vermutlich von dieser Mutation betroffen.

Quelle:
Pressemitteilung von Vertex vom 27. Juli 2012

Aztreonam: EMA empfiehlt Änderung der Zulassung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom 18. bis 22. Juni 2012 empfohlen, die Zulassung von Aztreonam zu ändern.

Aztreonam (Cayston, Gilead) soll nun für die Suppression von chronischen Lungeninfektionen durch Pseudomonas aeruginosa bei Patienten mit zystischer Fibrose ab einem Alter von 6 Jahren eingesetzt werden können.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. Juni 2012

Ivacaftor: EMA empfiehlt Zulassung für Patienten mit zystischer Fibrose

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom 21. bis 24. Mai 2012 empfohlen,  Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) für die Behandlung einer speziellen Form der zystischen Fibrose zugelassen.


Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) soll für die Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose zugelassen werden, die eine spezifische G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR)-Gen aufweisen. Die FDA hat Ivacaftor hierfür Ende Januar 2012 zugelassen.
Ivacaftor soll die CFTR-Kanäle auf der Zelloberfläche länger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen zu verbessern. Eine Mukoviszidose wird durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufgrund von Mutationen des CFTR-Gens hervorgerufen. Fehlen CFTR-Proteine kommt es zu einem gestörten Salz- und Wassertransport durch Zellmembranen u. a. in der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von unnormal zähem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Lungenschädigung hervorrufen kann. Bei Mukoviszidosepatienten mit einer Durchlassfunktionsstörung sind zwar CFTR-Proteine an der Zelloberfläche vorhanden, diese funktionieren jedoch nicht richtig. Die häufigste Form dieser Durchlassfunktionsstörung wird durch die G551D-Mutation verursacht. Etwa vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten, d. h. rund 1.000 Menschen in Europa, sind vermutlich von dieser Mutation betroffen.

EMA Summary of opinion vom 24. Mai 2012

Pressemitteilung der EMA vom 25. Mai 2012

Ivacaftor von der FDA bei zystischer Fibrose zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) für die Behandlung einer speziellen Form der zystischen Fibrose zugelassen.

Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) ist für die Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose zugelassen, die eine spezifische G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR)-Gen aufweisen.

Ivacaftor soll die CFTR-Kanäle auf der Zelloberfläche länger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen zu verbessern. Eine Mukoviszidose wird durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufgrund von Mutationen des CFTR-Gens hervorgerufen. Fehlen CFTR-Proteine kommt es zu einem gestörten Salz- und Wassertransport durch Zellmembranen u. a. in der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von unnormal zähem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Lungenschädigung hervorrufen kann. Bei Mukoviszidosepatienten mit einer Durchlassfunktionsstörung sind zwar CFTR-Proteine an der Zelloberfläche vorhanden, diese funktionieren jedoch nicht richtig. Die häufigste Form dieser Durchlassfunktionsstörung wird durch die G551D-Mutation verursacht. Etwa vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten, d. h. rund 1.000 Menschen in Europa, sind vermutlich von dieser Mutation betroffen.

Quelle:
FDA-Pressemitteilung vom 31. Januar 2012

EMA: Zulassung von Mannitol zur Inhalation für zystische Fibrose empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat in seiner Sitzung vom 17. bis 20. Oktober 2011 beschlossen, die Zulassung von Mannitol als Inhalationspulver für die Behandlung der zystischen Fibrose zu empfehlen.

Mannitol (Bronchitol) soll als Pulverinhalation zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Erwachsenen ab einem Alter von 18 Jahren als Zusatztherapie zur bestmöglichen Standardbehandlung eingesetzt werden.
Der Zuckeralkohol Mannitol soll die viskoelastischen Eigenschaften des Schleims ändern, die Hydrierung der periziliären Flüssigkeitsschicht verbessern und zu einer verstärkten mukoziliären Clearance beitragen.
Als Teil der Zulassung muss eine Pharmakovigilanz-Plan implementiert werden.

Quelle:
EMA Summary of opinion vom 20. Oktober 2011